SS-31 (elamipretid): dokazi, tveganja in pravni status

Kaj je SS-31 (elamipretid) in kako deluje?

SS-31 je raziskovalna oznaka učinkovine elamipretid, ki je v ZDA odobreno zdravilo za eno redko bolezen, v EU pa ni odobrena^{[2], [12]}. V literaturi nastopa tudi pod oznako MTP-131, odobreno zdravilo pa ima v ZDA ime Forzinity^[1].

Elamipretid preučujejo pri boleznih, povezanih z mitohondriji. Barthov sindrom, edina odobrena indikacija, je redka dedna bolezen mitohondrijev^[3]. V študiji na starih miših so po dajanju SS-31 izmerili boljše delovanje mitohondrijev v mišici^[9]. Ali se to pri ljudeh pokaže kot merljiva korist, je vprašanje, na katero so klinične študije doslej večinoma odgovorile negativno.

Odobritev v ZDA velja od septembra 2025 in je pospešena: temelji na vmesnem kazalniku, moči iztegovalk kolena, njena nadaljnja veljavnost pa je lahko odvisna od potrditvene študije^{[1], [2]}. Odobreno zdravilo se daje podkožno (subkutano), odmerjanje pa določi zdravnik po ameriških informacijah o zdravilu^[1]. V EU primerljivega uradnega dokumenta ni, ker zdravilo tu nima dovoljenja za promet^[12]. Ta stran odmerkov ne navaja.

Kaj kažejo raziskave o SS-31 (elamipretidu)?

Raziskave koristi večinoma niso potrdile: v randomiziranih študijah pri Barthovem sindromu, primarni mitohondrijski miopatiji in suhi starostni degeneraciji makule elamipretid ni dosegel primarnih ciljev^{[3], [5], [6]}. Ocena B Ocena B: Omejeni dokazi pri teh namenih opisuje količino dokazov pri ljudeh, ne koristi.

Pri Barthovem sindromu obstaja ena sama randomizirana študija z 12 bolniki. Elamipretid v njej pri primarnih ciljih, prehojeni razdalji in utrujenosti, ni bil boljši od placeba, in tudi moč iztegovalk kolena se v randomiziranem delu ni povečala^{[3], [1]}. Izboljšanja so izmerili šele v odprtem podaljšanju brez kontrolne skupine, v katerem je do 168. tedna ostalo 8 bolnikov^[4]. Zdravilo je bilo kljub temu odobreno po pospešenem postopku. Oceno B namesto A smo izbrali, ker gre za eno zelo majhno študijo z nedoseženimi primarnimi cilji.

Pri primarni mitohondrijski miopatiji v študiji faze 3 MMPOWER-3 z 218 udeleženci po 24 tednih ni bilo razlike od placeba ne pri prehojeni razdalji na 6-minutnem testu hoje ne pri oceni utrujenosti. Avtorji navajajo, da je bilo zdravljenje dobro prenašano^[5].

Pri suhi starostni degeneraciji makule študija faze 2 ReCLAIM-2 s 176 bolniki po 48 tednih ni dosegla primarnih ciljev, vidne ostrine pri šibki svetlobi in površine geografske atrofije. Pri vnaprej določenem dodatnem kazalniku, ohranjenosti elipsoidne cone mrežnice, so izmerili počasnejše slabšanje kot pri placebu^[6]. Po navedbi preglednega članka iz leta 2026 razvoj poteka v fazi 3, rezultatov pa še ni^[10].

Pri srčnem popuščanju v študiji faze 2 PROGRESS-HF z 71 bolniki elamipretid po 4 tednih ni izboljšal končnega sistoličnega volumna levega prekata v primerjavi s placebom B Ocena B: Omejeni dokazi^[7].

Pri zdravih ljudeh, kjer se SS-31 omenja v povezavi s staranjem in energijo, funkcionalna korist temelji samo na študijah na živalih C Ocena C: Predklinični dokazi. Pri starih miših so izmerili boljšo vzdržljivost na tekalni stezi^[9]. V edini študiji pri ljudeh, z 39 starejšimi odraslimi, je bilo kratkotrajno povečanje zmogljivosti mitohondrijev v mišici na meji statistične značilnosti, odpornost proti utrujenosti se ni spremenila, po sedmih dneh pa razlike ni bilo več^[8].

Kakšna so tveganja in neželeni učinki SS-31 (elamipretida)?

Najpogostejši neželeni učinki so po uradnih ameriških informacijah o zdravilu reakcije na mestu injiciranja, na primer rdečina, bolečina, zatrdlina in srbenje. V kontrolirani študiji jih je imelo vseh 12 bolnikov med prejemanjem zdravila in 8 od 12 med prejemanjem placeba^[1].

Poročali so o preobčutljivostnih reakcijah, tudi o resnih alergijskih reakcijah, ki so zahtevale nujno zdravniško pomoč in se lahko pojavijo nekaj minut do več mesecev po začetku zdravljenja. Pogosto so opazili tudi prehodno zvišanje števila eozinofilcev v krvi. Zdravilo vsebuje benzilalkohol in ni odobreno za novorojenčke^[1].

Podatki o varnosti pri odobreni indikaciji izhajajo iz programa z 12 bolniki. Ker zdravilo v EU nima dovoljenja za promet, evropskega povzetka glavnih značilnosti zdravila ni, za uporabo pri zdravih ljudeh pa ni dolgoročnih podatkov^{[1], [12], [8]}.

• Po uradnih ameriških informacijah o zdravilu so najpogostejši neželeni učinki reakcije na mestu injiciranja (rdečina, bolečina, zatrdlina, srbenje, modrice, koprivnica); v kontrolirani študiji jih je imelo vseh 12 bolnikov med prejemanjem zdravila in 8 od 12 med prejemanjem placeba.^[1]
• Poročali so o preobčutljivostnih reakcijah, tudi o resnih alergijskih reakcijah, ki so zahtevale nujno zdravniško pomoč; pojavijo se lahko nekaj minut do več mesecev po začetku zdravljenja. Pogosto so opazili tudi prehodno zvišanje števila eozinofilcev v krvi.^[1]
• Zdravilo vsebuje benzilalkohol in ni odobreno za novorojenčke; pri novorojenčkih so pri zdravilih z benzilalkoholom opisani resni, tudi smrtni neželeni učinki.^[1]
• Podatki o varnosti pri odobreni indikaciji izhajajo iz programa z 12 bolniki. V EU zdravilo nima dovoljenja za promet, zato evropskega povzetka glavnih značilnosti zdravila ni; za uporabo pri zdravih ljudeh (staranje, zmogljivost) ni dolgoročnih podatkov.^[1][8][12]
• Za športnike: elamipretid (SS-31) na seznamu prepovedanih snovi WADA za leto 2026 ni naveden poimensko, vendar to ni dovoljenje. Ker ima odobritev ameriške agencije FDA, ga razred S0 (neodobrene snovi) po besedilu ne zajema; to je naša razlaga besedila seznama, ne izjava WADA. Seznam ni izčrpen, zato je treba status preveriti pri protidopinški organizaciji.^[2][11]

Ali je SS-31 (elamipretid) legalen v Sloveniji in regiji?

Elamipretid v Sloveniji ni zdravilo z dovoljenjem za promet, kar pa ne pomeni, da je prodaja ali uporaba te snovi dovoljena. V Centralni bazi zdravil in v podatkih Evropske agencije za zdravila (EMA) iskanje z izrazoma “elamipretid” in “Forzinity” ni dalo zadetkov (stanje 11. 11. 2026)^{[13], [12]}. Odobritev v ZDA tega ne spremeni.

Enako velja v regiji: elamipretida ni v bazi zdravil hrvaške agencije HALMED, v registru agencije ALMBiH v Bosni in Hercegovini in na seznamih učinkovin obeh registrov srbske agencije ALIMS^{[14], [15], [16], [17]}.

Za športnike: elamipretid na seznamu prepovedanih snovi agencije WADA za leto 2026 ni naveden poimensko, vendar to ni dovoljenje. Ker ima odobritev ameriške agencije FDA, ga razred S0 (neodobrene snovi) po besedilu ne zajema; to je naša razlaga besedila seznama, ne izjava WADA. Seznam ni izčrpen, zato je treba status preveriti pri protidopinški organizaciji^{[11], [2]}.